Naar een snelle toegang tot nieuwe geneesmiddelen met duidelijke klinische meerwaarde

Kom op tegen Kanker pleit voor een snelle toegang tot kankergeneesmiddelen met een duidelijke klinische meerwaarde. Daarvoor moeten we inzetten op betere klinische studies, faire geneesmiddelenprijzen en alternatieve modellen van geneesmiddelenontwikkeling. Het Belgische EU-voorzitterschap begin volgend jaar biedt hiervoor een ideale gelegenheid.

Uit een analyse van het Intermutualistisch Agentschap blijkt dat we beter moeten onderzoeken wie wel en wie geen baat heeft bij immunotherapie (De Standaard, 2/1/2023). Ook vroeger onderzoek, bijvoorbeeld van het Federaal Kenniscentrum voor de Gezondheidszorg (KCE), toonde aan dat er nog veel onzekerheden zijn over de meerwaarde van nieuwe kankergeneesmiddelen. De vaak hoge prijzen van deze geneesmiddelen zorgen voor hoge uitgaven van de ziekteverzekering.

Bij Kom op tegen Kanker pleiten we voor een snelle toegang tot nieuwe geneesmiddelen, op voorwaarde dat ze veilig zijn en een duidelijke klinische meerwaarde hebben. Om die snelle toegang in de toekomst te blijven garanderen en om zoveel mogelijk medische noden te lenigen, zijn enkele beleidswijzigingen nodig.

Betere gegevens over de klinische meerwaarde

We hebben nood aan betere gegevens over de klinische meerwaarde van een geneesmiddel. Het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) geeft toestemming om een geneesmiddel op de markt te brengen. Voor hen is het vooral belangrijk of een nieuw geneesmiddel veilig is en of het werkt. Dat bepalen, gebeurt op basis van zogenaamde surrogaateindpunten. Die tonen aan dat een geneesmiddel effect heeft.

Maar het EMA vraagt geen gegevens over de prestaties van een geneesmiddel in vergelijking met de huidige standaardbehandeling, terwijl die gegevens juist cruciaal zijn voor patiënten, artsen en de ziekteverzekering. Gegevens over de impact op levenskwaliteit en overleving zijn er echter vaak nog niet.

Klinische studies zouden zo moeten ontworpen zijn dat ook die gegevens zo snel mogelijk beschikbaar zijn. Dit kan door een vroegtijdige dialoog over het ontwerp van klinische studies tussen de farmabedrijven, het EMA, ziekteverzekeraars, patiënten en Health Technology Assessment-agentschappen. De resultaten van zulke klinische studies zullen het eenvoudiger maken voor de ziekteverzekering om te beoordelen welke geneesmiddelen een echte meerwaarde betekenen voor wie en dus terugbetaald moeten worden.

Faire geneesmiddelenprijzen

De discussie over wie al dan niet toegang moet krijgen tot dure kankermedicijnen wordt op scherp gesteld door de hoge prijzen. Daarom pleiten we ook voor de invoering van een definitie van faire geneesmiddelenprijzen. Een faire prijs reflecteert de meerwaarde van een geneesmiddel voor de patiënt. De prijs staat bovendien in een redelijke verhouding tot de kosten van de firma voor onderzoek en ontwikkeling. Een faire prijs moet duurzaam zijn: ze mag overheidsbudgetten niet overbelasten. Bij al hun beslissingen zouden zowel de firma’s als de overheid moeten vertrekken van zo’n definitie van faire prijzen.

Transparantie over prijzen

Om te kunnen beoordelen of een prijs fair is, moet er volgens ons meer openheid komen over de prijzen en hoe ze tot stand komen. Farmaceutische firma’s moeten transparanter zijn over hoe ze tot een prijs komen. Bovendien moeten de reële prijzen transparanter worden. Momenteel sluiten overheden en firma’s terugbetalingscontracten af waar confidentiële prijsafspraken deel van uitmaken.

Het is voor een klein land als België moeilijk om als enige te stoppen met deze praktijk. Wij pleiten daarom voor een helder wetgevend kader op Europees niveau. Toch kan België al enkele stappen zetten. Het KCE zou bijvoorbeeld volledige toegang moeten krijgen tot de contracten met confidentiële prijzen, zodat een globale analyse gemaakt kan worden van deze contracten en van hun gezondheidseconomische effecten. Een recent onderzoek toonde overigens aan dat transparantie over de prijzen in combinatie met transparantie over R&D-uitgaven tot lagere prijzen en een betere toegankelijkheid voor de patiënt leidt.

Minder afhankelijkheid van de industrie

Ten slotte moeten we inzetten op alternatieve vormen van geneesmiddelenontwikkeling, om minder afhankelijk te worden van de industrie. Zo moeten we de rol van academische centra in de ontwikkeling en productie van bepaalde behandelingen versterken, bijvoorbeeld voor cel- en gentherapie. Er wordt momenteel veelbelovend onderzoek gevoerd hierover bij verschillende kankers waarvoor de overleving nu nog laag is. Maar commercieel ontwikkelde celtherapieën zullen niet elke medische nood oplossen. Bovendien zijn ze erg duur. Academische centra kunnen voor kleinere patiëntengroepen een belangrijke rol spelen om deze behandelingen te ontwikkelen en bij de patiënt te brengen. Nu is dat heel moeilijk los van een commercieel traject.

Daarom pleiten we voor de ontwikkeling van een academisch ontwikkelingstraject voor celtherapie. Dit betekent bijvoorbeeld dat academische centra meer moeten samenwerken om grootschalige klinische studies op te zetten en om de productie van celtherapie van hoge kwaliteit te garanderen. De overheid moet de academische instellingen ondersteunen om waardevolle celtherapie veilig bij de patiënt te brengen.

Voor deze uitdagingen zijn het Europese beleidsniveau en Europese regelgeving onmisbaar. Het is nu het juiste moment om hier stappen vooruit te zetten. De Europese wetgeving die bepaalt welke geneesmiddelen op de markt mogen komen en welke stimuli farmaceutische firma’s krijgen voor geneesmiddelenontwikkeling wordt momenteel herzien. Ook het Belgische voorzitterschap van de Europese Unie in de eerste helft van 2024 ​ biedt hier mooie kansen.