Promotors:
Kaat Durinck (Ugent)
Project Partners:
Ugent
Budget uitgereikt door Kom op tegen Kanker:
€594.000
Samenvatting
Sarcomen bij kinderen blijven een grote uitdaging op klinisch vlak, met beperkte vooruitgang in overlevingskansen tijdens de voorbije decennia. Er is een dringende klinische nood aan veilige en effectieve behandelingen op maat van de patiënt. Dit project beoogt de preklinische evaluatie van nieuwe tweevoudige combinaties tussen menin-, BCL-2- en XPO1-remmers, met als doel de ontwikkeling van veilige en effectieve behandelingen op maat voor kinderen met sarcoom.
Gebruikmakend van geavanceerde patiënt-afgeleide modellen zullen we de veiligheid en werkzaamheid van deze nieuwe combinaties systematisch onderzoeken. Anderzijds willen we de eigenschappen van de tumorcellen bepalen die de kans op een goede respons kunnen helpen voorspellen bij de patiënt. De medicijnen die in dit project worden gebruikt, bevinden zich reeds in klinische ontwikkeling of zijn goedgekeurd voor klinische toepassing, wat de onmiddellijke vertaling van onze bevindingen naar klinische studies voor kinderen met sarcoom mogelijk maakt door nauwe samenwerking met internationale consortia zoals ITCC en EpSSG. We beogen de opstart van klinische studies bij kinderen met sarcoom tegen het einde van dit project. Dit voorstel biedt dus een unieke kans om wetenschappelijke inzichten snel te vertalen naar effectieve klinische studies. Door het ontwikkelen van behandelingen op maat van de individuele patiënt beogen we de overlevingskansen en levenskwaliteit van kinderen met sarcoom aanzienlijk te verbeteren.
Gebruikmakend van geavanceerde patiënt-afgeleide modellen zullen we de veiligheid en werkzaamheid van deze nieuwe combinaties systematisch onderzoeken. Anderzijds willen we de eigenschappen van de tumorcellen bepalen die de kans op een goede respons kunnen helpen voorspellen bij de patiënt. De medicijnen die in dit project worden gebruikt, bevinden zich reeds in klinische ontwikkeling of zijn goedgekeurd voor klinische toepassing, wat de onmiddellijke vertaling van onze bevindingen naar klinische studies voor kinderen met sarcoom mogelijk maakt door nauwe samenwerking met internationale consortia zoals ITCC en EpSSG. We beogen de opstart van klinische studies bij kinderen met sarcoom tegen het einde van dit project. Dit voorstel biedt dus een unieke kans om wetenschappelijke inzichten snel te vertalen naar effectieve klinische studies. Door het ontwikkelen van behandelingen op maat van de individuele patiënt beogen we de overlevingskansen en levenskwaliteit van kinderen met sarcoom aanzienlijk te verbeteren.
