De evaluatie van AXL-specifieke nanobodies voor diagnose en therapie van Acute Myeloïde Leukemie

Acute Myeloïde Leukemie (AML), de meest voorkomende vorm van acute leukemie bij volwassenen, is een vorm van kanker die het bloed en het beenmerg aantast. Ondanks de enorme voorruitgang in de kennis omtrent het ziekteproces, blijft de behandeling van AML bij volwassenen een uitdaging en hervallen de meeste patiënten. De 5-jaarsoverleving van 60-plussers bedraagt slechts 10%, wat aantoont dat er nood is aan nieuwe behandelingen. In dit project willen we een nieuwe methode valideren om AXL-positieve kankercellen te visualiseren en specifiek te blokkeren in patiënten. Hiervoor zullen we nanobodies (Nbs) gebruiken, kleine antilichamen afkomstig van kameelachtigen, die als belangrijk voordeel hebben dat ze zeer klein zijn, makkelijk te produceren en ze geschikte bouwstenen zijn om nieuwe geneesmiddelen te ontwikkelen. De afgelopen jaren van mijn doctoraat ontwikkelde en karakteriseerde ik AXL-specifieke nanobodies en toonde ik hun diagnostisch en therapeutisch potentieel aan door middel van humane cellijnen, patiëntenstalen en muismodellen voor AML. In dit project wil ik deze resultaten verder valideren aan de hand van patiënt-afgeleide xenograft (PDX)-modellen en zal ik hun anti-tumor effect verder onderzoeken in combinatie met standaardtherapieën voor AML. Dit project zal bijdragen tot de ontwikkeling en klinische evaluatie van een nieuwe, gepersonaliseerde behandeling voor AML patiënten.